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在找到低剂量起点后,MyoKardia更接近于开创性的心脏试验

在找到低剂量起点后,MyoKardia更接近于开创性的心脏试验 MyoKardia $ MYOK更接近推出针对其基因靶向铅心药物的关键性试验。 在他们的两步二期试验的第二部分中,这家位于旧金山南部的生物技术公司称,它通过低剂量方法治疗阻塞性肥厚性心肌病,获得了一系列终点的正面数据。这鼓励他们从全面放大的顶部和底部剂量下降,并专注于该范围内的5毫克,10毫克和15毫克步骤。 但是有一个问题。低剂量2毫克 - 升高至5毫克的手臂确实达到了大多数终点的目标,但在该水平,他们的药物mavacamten也未能达到峰值VO2的统计学显着增加(运动能力通过增加来测量)氧气消耗量,该公司早先概述为其关键研究的预期主要终点,称为EXPLORER-HCM。 事实上,这是唯一没有达到统计显着性的终点,p值为0.121。 “这是一项没有达到统计意义的措施,但这并不奇怪,”MyoKardia首席执行官Tassos Gianakakos告诉我。研究人员希望找到有效范围的底部,并且他们在两个队列中都有大量20名患者的概念验证数据,以说服他们有充分的理由相信当他们转向安慰剂对照时它会起作用注册研究,剂量从5毫克开始,可升至15毫克。他们补充说,你也不应该只是忽视他们在低剂量下看到的积极趋势。 MyoKardia在这项研究中以多种方式开辟了新天地,而不仅仅是第一种针对这种情况进行研究的新药。这是一家患有心脏病的小公司,这个领域由像诺华这样的巨头主导,它们有能力进行大规模,长期运行的研究,这些研究需要花费大量资金。但是生物技术并没有采取大规模的心脏病 - 它正在寻求将其研究计划分解为严格控制的遗传定义的患者群体。它的主要药物针对心脏蛋白质的突变,迫使心脏挤压更多,增厚心肌,并产生一系列影响和症状,可导致死亡和死亡。 因此,他们一直在寻找可以达到正确血清浓度的药物的Goldilocks配方 - 允许医生从低剂量升级,这可能对大部分患者有效,然后才能找到合适的水平其余的,虽然没有超越他们对心脏的预期影响。 自从中期研究首次读数以来,MyoKardia已经看到其热门股价超过三倍 - 已经概述了在2017年底之前启动注册研究的时间表。现在预计第二季度开始加药。 这比他们去年夏天想象的要晚,承认了首席执行官。但执行团队希望花时间与FDA进行两次静坐,以确保监管机构对他们拥有的数据,关键试验的设计以及他们将要使用的关键目标感到满意,坚持高峰期主要的VO2。 MyoKardia拒绝提供EXPLORER研究的读数时间表。他们希望获得FDA的注销并开始给患者服用,判断他们能够以多快的速度招募他们需要的患者。然后他们会告诉全世界会发生什么。 如果他们是对的,MyoKardia很可能会开创一些全新的东西 - 这并非易事。 图片:MyoKardia首席执行官Tassos Gianakakos。MYOKARDIA
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