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Denali开始对阿尔茨海默氏症药物进行临床试验,为武田现金提供1.

Denali开始对阿尔茨海默氏症药物进行临床试验,为武田现金提供1.55亿美元现金,并在BACE上获取猴子数据 在过去15年中我们在阿尔茨海默氏症的研究中看到的所有挫折和失败之后,一个拥有更好技术的创业公司是否可以击败他们的可怕几率并用新药进行评分? 我们正处于回答这个问题的早期阶段。 Denali $ DNLI今天宣布,它正在尝试这样做,开展其阿尔茨海默氏症药物DNL747 的第一阶段临床研究,DNL747是RIPK1的小分子抑制剂。它还开始了第二项针对帕金森病的LRRK2抑制剂的人体研究,这是其主要适应症。南旧金山的生物技术公司报告说,它从武田的数十亿美元的合作伙伴关系中获得了1.55亿美元的预付款,同时得到了一项涉及BACE1的猴子研究的早期阳性结果 - 这是阿尔茨海默氏症的一种机制,最近在第三阶段对Merck起了决定性的作用。 这项灵长类动物研究尤为重要,因为它有助于验证Denali的信念,即其抗体运输载体(或ATV)技术可以通过血脑屏障并向大脑提供治疗 - 这一障碍在过去阻碍了开发人员。 事实证明,阿尔茨海默氏症是生物制药研发领域最难实现的目标,在关键性试验中击败了十多年来所做的一切。默克最近在BACE上的失败,消除了患者淀粉样蛋白β的产生,他们的研究人员证明,它不适用于中度到中度的患者。而且他们正在评估前驱患者的数量,其中verubecestat也失败了。 尽管经历了一连串的失败,但由首席执行官瑞恩·沃茨(Ryan Watts)领导的前基因泰克团队(Genentech gang)已经将这一领域最密切关注的努力拼凑在一起,从基因定义的患者团体开始,并使用新技术像F-star这样的公司。尽管人们对目标和疾病调整持怀疑态度,但在武田支付结束之前,该生物技术公司已经能够在12月底之前存储4.67亿美元的现金,建立近20亿美元的市值。这家全球制药公司正处于另外8500万美元的临床前里程碑中。 图片来源:Ryan Watts。UTAH大学通过YOUTUBE
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